CRISPR基因编辑系统设计是病人遗传的革命性方法，然而，该机器尚未被用于有效地病人近十年慢性疟疾。密苏里大学该学院Dongsheng Duan他组织的学术研究调查小组确定并借助了CRISPR基因编辑里的语言障碍，为该系统设计成为一种年中病人伎俩奠定了基础。
CRISPR基因编辑颇受天然抵御病毒能力借鉴，使学术研究人员通过托除和代替序列里的突变来改变DNA序列，这种突变也许病人多种遗传。Duan和国立卫生保健学术研究院以及UCLA的合作者三人打算学术研究如何并用CRISPR病人杜氏肌腱营养不良（DMD）。
DMD脑瘤携带一种会里断抗病毒肌腱萎缩复合物产生的遗传，如果缺乏抗病毒肌腱萎缩复合物，肌腱肉细胞内就会时间推移再度死亡者，许多脑瘤失去了平常、呼吸和也就是说是脑干种系统所需要的肌腱肉，就这样短暂的生命画上了整段。
“CRISPR从本质上托断了突变，并将基因缝合在三人，”Duan说是。他是该学院大分子微生物学和免疫学教授。“要毕竟这一点，CRISPR的大分子剪刀（称作Cas9）需要知道在哪里大块，大块位置由gRNA立即。我们失望地推断出，通过减小gRNA生产量，可以将小鼠模型的病人有效性从3个年末该线到18个年末。”
Duan的检验室给6周大的DMD小鼠药剂CRISPR种系统，他们最初采用了被许多学术研究人员常用的尤其策略，等量的Cas9和gRNA。虽然直接药剂到肌腱肉里效果只不过好处，当学术研究团队试图近十年不对所有体内肌腱肉时，这种策略效果不佳。他们推断出，平滑肌腱里的抗病毒肌腱萎缩复合物并未回复，脑干里也一样，换句话说是，病人不能阻拦疟疾蓬勃发展。
有利于调查推断出，gRNA标明被过度可用了，意味着从未足够的gRNA告诉Cas9应该托哪里。于是，学术研究调查小组减小了gRNA标明生产量，并减法检验，这一新的策略非同着减小了脑干和平滑肌腱里的抗病毒肌腱萎缩复合物，18个年末的仔细观察近十年，小鼠肌腱肉瘢痕减少，脑干种系统和肌腱肉种系统都获得了提升。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR种系统病人的一个独特语言障碍，”Duan说是。“我们或许，通过减小和优化gRNA低剂量也许可以借助这一语言障碍，或许也适用于其他CRISPR医学上。”
他们希望新的见解更有利于奠定提升CRISPR基因编辑医学上的基础。
原始引自：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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