CRISPR蛋白质编辑应用是治疗法帕金森氏症的革命性新方法，然而，该工具即已被用于有效地治疗法曾一度慢性病症。密苏里大学医学院Dongsheng Duan积极支持的研究工作调查小组确定并摆脱了CRISPR蛋白质编辑里面的障碍，为该应用成为一种过后治疗法行为发扬光大了根基。
CRISPR蛋白质编辑受天然来犯病毒能力启发，使研究工作职员通过切除和替换蛋白质组里面的甲基化来改变DNA脱氧核糖核酸，这种甲基化可能会治疗法多种帕金森氏症。Duan和国立卫生研究工作室以及杜克大学的Andrea一起正要研究工作如何利用CRISPR治疗法杜氏肌肥胖症（DMD）。
DMD甲状腺肿带上一种会里面断效硬化症亚基造成了的蛋白质甲基化，如果依赖于效硬化症亚基，肌肉肝细胞就会变弱再一死亡，许多甲状腺肿失去了走路、气管和但会脑部该系统所必要的肌肉，就这样长时间的肉体画上了划上。
“CRISPR从其本质上切断了甲基化，并将蛋白质缝合在一起，”Duan说是。他是医学院水分子微生物学和免疫学研究工作员。“要做到这一点，CRISPR的水分子剪刀（亦称Cas9）必要发觉在哪里切割，切割位置由gRNA决定。我们惊讶地推测，通过增大gRNA数量，可以将激素模型的治疗法有效性从3个月末延长到18个月末。”
Duan的科学研究室给6周大的DMD激素注射CRISPR该系统，他们刚开始有别于了被许多研究工作职员运用于的广泛策略，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到肌肉里面精准度似乎更高，当研究工作团队试图曾一度纠正所有体内肌肉时，这种策略精准度不佳。他们推测，外周里面的效硬化症亚基并未恢复，脑部里面也一样，换句话说是，治疗法不能阻止病症演进。
促使调查推测，gRNA标示被过度消耗了，意味着没有必要的gRNA并不发觉Cas9某种程度切哪里。于是，研究工作调查小组增大了gRNA标示数量，并重复科学研究，这一新策略夙着增大了脑部和外周里面的效硬化症亚基，18个月末的判读后曾，激素肌肉瘢痕减少，脑部该系统和肌肉该系统都取得了改善。
“我们的相比之下，gRNA丢失是长效CRISPR该系统治疗法的一个新颖障碍，”Duan说是。“我们似乎，通过增大和优化gRNA剂量比如说是可以摆脱这一障碍，似乎也一般来说于其他CRISPR化学疗法。”
他们努力新见解有助于发扬光大改善CRISPR蛋白质编辑化学疗法的根基。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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